Dữ liệu bị rò rỉ từ thử nghiệm CARTITUDE-4 Giai đoạn III cho thấy Carvykti của Johnson & Johnson và Legend Biotech (cilta cartagene autoleucel) hoạt động tốt hơn nhiều so với mong đợi ở bệnh nhân đa u tủy (MM)
Bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp CAR-T đã giảm 74% nguy cơ tiến triển bệnh so với điều trị tiêu chuẩn. Theo STAT, nếu được chấp thuận trong chỉ định này, mức độ hiệu quả mạnh mẽ như vậy có thể thuyết phục các bác sĩ kê toa Carvykti như một biện pháp can thiệp sớm hơn.
Cổ phiếu của Legend đã tăng 18% trong thời gian giao dịch trước giờ mở cửa vào thứ Tư.
Brian Kenney, lãnh đạo truyền thông Ung thư liên ngành của J&J, nói rằng ông không thể xác nhận dữ liệu cho đến khi nó được công khai trong các cuộc họp dự kiến vào ngày 11 tháng 5 (Hiệp hội Huyết học Châu Âu) và ngày 25 tháng 5 (Hiệp hội Ung thư lâm sàng Hoa Kỳ).
Vào tháng 1, các đối tác dược phẩm đã thông báo rằng một Ủy ban giám sát dữ liệu độc lập đã khuyến nghị công khai CARTITUDE-4 sau khi Carvykti đáp ứng tiêu chí chính nhưng không cung cấp dữ liệu cụ thể để chứng minh kết luận này.
CARTITUDE-4 là một thử nghiệm ngẫu nhiên Giai đoạn III đánh giá tính an toàn và hiệu quả của Carvykti ở 419 bệnh nhân bị MM tái phát và kháng lenalidomide. Các chế độ hóa trị tiêu chuẩn, chẳng hạn như pomalidomide, bortezomib và dexamethasone, hoặc daratumumab, pomalidomide và dexamethasone, được sử dụng làm chất so sánh.
Theo STAT, Carvykti cho kết quả giảm 22% nguy cơ tử vong so với hóa trị liệu tiêu chuẩn, mặc dù hiệu quả này không có ý nghĩa thống kê.
Về tính an toàn, STAT đã báo cáo các tác dụng phụ nghiêm trọng ở 97% bệnh nhân được điều trị bằng Carvykti, bao gồm 76% có tác dụng phụ liên quan đến miễn dịch. Không có dữ liệu tử vong liên quan đến điều trị.
Sử dụng tế bào T lấy từ bệnh nhân, Carvykti là liệu pháp miễn dịch tự thân biến đổi gen tế bào T để mã hóa cho CAR-T. Các thụ thể này tìm kiếm và liên kết với protein BCMA, thường được tìm thấy trên bề mặt của nhiều tế bào u tủy. Đổi lại, điều này kích hoạt các tế bào T và thúc đẩy hoạt động chống khối u của chúng.
Carvykti lần đầu tiên được phê duyệt vào tháng 3 năm 2022 để điều trị cho những bệnh nhân mắc bệnh MM tái phát hoặc khó điều trị, những người đã trải qua và thất bại từ bốn phương pháp trị liệu trở lên trước đó. Cùng năm đó, J&J cũng đã giành được sự chấp thuận của FDA cho Tecvayli (teclistamab-cqyv), một phương pháp điều trị MM khác ở những bệnh nhân trưởng thành đã được điều trị trước đó.
Dữ liệu bị rò rỉ có thể giúp Carvykti duy trì lợi thế của mình so với Abcema của Bristol Myers Squibb và 2seventy bio (idecabtagene vicleucel), một trong những đối thủ cạnh tranh của nó và là đồng nghiệp của liệu pháp BCMA CAR-T. Tháng trước, Abcema đã vượt qua nghiên cứu KarMMa-3 Giai đoạn III, giúp giảm 51% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong, so với các phác đồ tiêu chuẩn.
